药监局受理地中海贫血创新药

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本报讯(记者 赵鹏)记者昨天从国家药监局药品审评中心获悉,其受理了博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法创新药ET-01,即造血干祖细胞注射液的临床试验申请。这既是国内首例,又展现了中国创新药在前沿领域正与全球顶尖水平展开同步竞技。

地中海贫血是一组遗传性溶血性贫血疾病,我国相关基因携带者超过3000万人。当前,相关患者仍面临着治疗难与费用贵两大难题。患儿出生后病情普遍会加重,除贫血症状外,易并发脾肿大、发育落后及免疫力低下导致的多器官功能受损,因此50%的重型患者5岁之前即夭折,如不进行有效治疗很少能活过20岁。

对于输血依赖型的β地中海贫血患者,目前每年相关医疗费用在10万元上下。不过大部分病人很难做到终身坚持治疗,而长期输血导致的铁过载,也会损害心脏和肝脏功能,导致心衰死亡和生长发育障碍。

博雅辑因首席执行官魏东博士介绍,ET-01是未来可用于治疗输血依赖型β地中海贫血的一款创新药。在ET-01中,供者 自体CD34+造血干细胞的特定DNA靶点被高效率和高精准度地修饰,在体外分化后的红细胞中胎儿血红蛋白水平得到显著提高。

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